首个血友病A的凝血因子Ⅷ替代治疗的周制剂efanesoctocog alfa
efanesoctocog alfa是首个突破血管性血友病因子(vWF)限制的长效凝血因子Ⅷ药物,能提供更持久的出血保护,防止出血发作,可减少频繁输注凝血因子Ⅷ。2023年2月由美国食品药品管理局批准上市,用于成人和儿童血友病A(先天性凝血因子Ⅷ不足)的常规预防和按需治疗。临床试验显示,efanesoctocog alfa半衰期长,耐受性良好,显著降低血友病A患者出血频率,支持每周一次给药,长期安全性高,最常见的不良反应为头痛和关节痛。
中国新药与临床杂志
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