雷特综合征（Rett syndrome，RTT）是一种严重影响儿童精神运动发育的疾病。2023年3月10日，美国FDA正式批准曲非奈肽可用于治疗2岁及以上儿童和成人RTT患者，是目前唯一一个治疗RTT的药物。文章围绕曲非奈肽治疗RTT的药物特点、作用机制、临床试验等方面做出综述，旨在为RTT的治疗提供新思路。