肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种致命的神经退行性病变，有迫切的、未被满足的治疗需求，目前有多个治疗ALS的新靶点药物在研发中。磷酸肌醇激酶PIKfyve在ALS发病和进展中发挥关键作用，抑制PIKfyve对ALS有明确的治疗效果。抑制PIKfyve的化学小分子药物AIT-101在临床试验中显示出治疗ALS的良好药效和安全性，且可口服，但体内药效时间短暂；反义寡核苷酸药物AS-202在体内抑制PIKfyve的时间更长，即将推进到临床试验中用于治疗ALS和其他神经退行性疾病。